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新靶點快速篩選和驗證平臺
我們擁有全流程CAR-T生產制備能力,能快速對新靶點的抗體進行篩選,并設計成質粒用于慢病毒包裝,進而制備成CAR-T細胞用于功能性驗證。
自體CAR-T快速生產平臺
傳統CAR-T細胞制備需經過“激活、轉導和擴增”三個主要步驟,流程往往需要2周左右。而CAR-T快速生產平臺可將這三個步驟轉化為一個步驟,使細胞制備能在24小時左右完成,極大提高了CAR-T細胞生產效率,顯著縮短患者等待期,降低疾病進展惡化的風險。此外CAR-T快速生產平臺制備的CAR-T細胞表型更年輕、耗竭率更低,清除腫瘤細胞的活性更強。生產時間的縮短,意味著人員及設備工時成本的降低,有助于降低CAR-T療法的整體費用,提升其可及性。
通用型CAR-T平臺

為了解決自體CAR-T療法的局限性(只適用于患者本人、制備時間長、對患者T細胞質量要求高),我們積極開發通用型CAR-T平臺。

γδT細胞在循環T細胞中占較低,但γδT細胞具有廣譜識別以及殺傷腫瘤的能力,并且γδT細胞在識別目標抗原時不受MHC的限制,因此不會引起移植物抗宿主病(GVHD)。我們自主研發了γδT細胞大規模培養技術,并開發了通用型CAR-γδT細胞治療產品。

我們通過基因敲除技術,對健康供者來源的T細胞進行基因修飾,將免疫排斥相關基因以及T細胞功能抑制相關基因進行敲除,從而極大程度降低了免疫排斥反應,同時增強了T細胞的殺傷功能。我們利用同種異體來源的CAR-T細胞來開發通用型CAR-T產品,目前,該產品已經進入臨床試驗階段。

在體修飾CAR-T平臺

自體CAR-T產品的制備需要從患者體內提取T細胞,然后在體外對T細胞進行加工改造使其獲得殺傷靶細胞的能力。這一過程周期長,且工藝復雜,成本較高。為此我們積極開發在體修飾的CAR-T平臺,實現在患者體內產生有效的CAR-T細胞。

利用mRNA LNP在體內對T細胞進行改造和重編程,能夠極大簡化CAR-T制備的流程,大幅度降低制備難度和成本。此外,由mRNA-LNP介導的T細胞在體修飾,具有更高的可控性和安全性。

我們還積極開發基于慢病毒載體的在體修飾平臺,通過特異性靶向T細胞,將慢病毒攜帶的遺傳物質定向且高效地轉導入體內的T細胞,從而實現CAR-T的體內制備。